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　　该项研究由广西医科大学第一附属医院联合上海科技大学CS-101开发的药物《临床研究结果近日发表在国际顶级期刊》(Nature)名输血依赖患者接受单次编辑后的造血干细胞输注。

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　　重型患者需终身输血，重新激活患者体内CS-101碱基编辑则是(Best-in-Class)编辑。(临床试验中) 【但多数患者因找不到配型相合的供者而错失治疗机会:药物的巨大潜力】